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2023-02-22 14:00:09

aav如何成为基因疗法的首选载体(5 款基于aav的基因治疗药物)

来源:人民日报健康客户端

作者:记者 赵苑旨

2月20日,生物技术公司CSL Behring宣布,欧盟委员会已批准AAV基因疗法Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)有条件上市,这是欧盟委员会批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。目前,该疗法定价350万美元,为全球最贵药物。

2月21日,国家首批健康科普专家、博士研究生导师、甘肃省人民医院血液内科主任医师孙延庆教授在接受人民日报健康客户端记者采访时表示,基因治疗是目前唯一能够治愈血友病的治疗方法,可以说是让血友病患者看见了曙光。

据公开资料显示,Hemgenix最初由uniQure公司研发,2022年11月获得美国食品和药物管理局批准上市。Hemgenix是一款基于腺相关病毒AAV5载体的一次性基因治疗产品,通过静脉单剂量输注。AAV5载体携带凝血因子Ⅸ基因进入体内后,凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ,从而增加血液中凝血因子的水平,防止出血发作。

“补充所缺乏的凝血因子,是目前血友病的主要治疗方式,常用治疗药物有凝血因子、人凝血酶原复合物、纤维蛋白原等,患者通常需要定期、终生进行输注以维持足够的凝血因子水平。”孙延庆表示,目前药物治疗的缺陷主要在于既不能根治,又无法预防性用药而且存在病毒感染、反复静脉注射导致静脉炎等诸多风险。

国家首批健康科普专家、甘肃省人民医院血液内科主任医师孙延庆教授。受访者供图

孙延庆表示,血友病的基因治疗近几年获得了突飞猛进的发展,基因疗法是血友病唯一的根治方法,它的好处在于患者可能只需要接受一次的静脉输注,注射到体内后肝细胞就可以持续表达凝血因子,从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。

对于高昂的定价,孙延庆认为,血友病的治疗是需要这类药物来提高治疗的可能性,但除了药物引进外,目前我国已有多家药企开展相关药品研发,有的公司已经进入临床试验Ⅲ期,其长远的疗效和安全性有待进一步研究,但期待能尽快投入临床应用。

责编:李爽

主编:张赫

校对:陈龙飞